11月28日网络上开始流传一则消息:一款广谱抗癌药Vitrakvi在美国正式上市,针对17种肿瘤,有效率高达75%,对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有“奇效”。
据悉,这是有史以来第第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药,可以有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症。通俗地说,这种药对于携带某种基因的患者很有效,而且神奇之处在于,无论患者得的是哪种癌症,只要携带这种基因,就能够治!
记者调查|适用患者群体较小 有药效并非完全治愈
“目前的靶向抗癌药,通常首先针对某一特定种类的肿瘤去寻找治疗靶点。但是这次的药物是发现了针对多种不同类型的实体肿瘤都有效的靶点。”中国医学科学院药物研究所副研究员铁偲在接受记者采访时说。
FDA披露的信息显示,这种药物的总体缓解率(ORR)为75%。信息还提供了对12种肿瘤的试验结果,其中包括软组织肉瘤、胃肠道间质瘤等。“这个广谱是有引号的,只是覆盖的肿瘤种类比较多。”铁偲说。
铁偲解释说,根据官网披露的信息,这种药物确实对多种实体瘤都有效。但他认为,对于这种药物的“广谱”,读者可能被网络信息误导了。
医学上把服用药物之后的有效率称作客观响应率,如果患者服用了这种药物,肿瘤可见明显缩小,就表示响应了,肿瘤面积缩小30%以上就算客观响应了,也有一部分患者经过服药,肿瘤完全看不见了,就叫做完全响应。
药物原理|靶向抑制肿瘤细胞增长 副作用明显减小
业内人士向记者解释了这种药物的原理:携带这种基因变异的患者,因为基因变异了,导致基因表达在体内的功能过于活跃,肿瘤细胞都是正常细胞变来的,正常细胞长到一定程度就会自然地凋亡,但肿瘤细胞会不受抑制地增殖,这个NTRK基因参与调节细胞的增殖,变异以后细胞就会不受控制地一直复制,形成肿瘤。新获批的这个药物就可以进入肿瘤细胞内部,让它的无限增长停止下来,慢慢让它死掉。这也就是靶向治疗,它的副作用很小。而传统的化疗是一种细胞毒性疗法,“杀敌一千,自损八百”,副作用比较大。
即将来华|明年上半年有望在中国进行临床试验
“国内患者要使用这种药先要用基因检测是否携带这种基因融合,虽然目前我们国内的基因检测技术还没有达到商业化程度,但是我相信只要有了药就有需求,就会有人愿意投入,技术很快就会成熟起来。之前我们也不是不能商业化,只是需求不大。”
业内人士告诉记者,药监部门现在修改了审批流程,国外进口药到国内上市审批会很快,“据拜耳内部人士透露,可能明年上半年他们就会开启在中国的临床试验,到时候合适入组临床试验的患者就可以免费使用这种药物。”
价格多少?|新型药品价格高昂 尚未纳入医保
成人胶囊采购费用:32800美元(约合人民币23万元),30天用量;儿童口服液配方的费用:起价为每月11000美元,根据患者的表面积计算。
对此,中国社会科学院公共政策研究中心副主任王震告诉记者,定价主要是企业自己的事情。但至于该款药物是否能够进医保,需要看药物的疗效、药物经济学评价的结果,以及医保基金的承受能力等,比较复杂。但考虑到研发投入等情况,定价肯定不会太便宜。
北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示,该款药物要进入医保目录的话需要跟政府进行价格谈判,具体定价要看谈判的结果。
延伸阅读|目前癌症已经成了人类最大的克星
2018年全球新增1810万例癌症病例(男性950万,女性860万),死亡人数达960万(男性540万,女性420万),全球癌症负担进一步加重。
《中国恶性肿瘤学科发展报告(2017年)》中显示:全国每天约1万人确诊癌症, 每分钟约7人确诊患癌,从0岁到85岁,一个人患癌风险高达36%。中国恶性肿瘤发病人数居全球第一,每10个病患中就有2.2个中国人!肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌排在发病率前五位。